En Argentina afecta, cada año, a 400 menores. Puede dejar secuelas graves o la muerte. Un grupo de científicos argentinos culminaron las primeras pruebas de un medicamento innovador. Dio resultados alentadores. Se viene la Fase III.
Cada año unos 400 niños de Argentina son afectados por el Síndrome Urémico Hemolítico (SUH). Es una patología endémica de la que ostentamos el récord global de casos. Así el SUH es hoy la primera causa de insuficiencia renal aguda pediátrica y la segunda de insuficiencia crónica y del 2,5 al 3% de los pacientes con SUH fallecen por esta causa. Pero si un equipo de científicos argentinos logra confirmar los resultados que acaban de obtener en ensayos de Fase II, en un par de años esa situación puede dar un giro de 180 grados.
Justamente este mes se celebró en nuestro país el “Día Nacional de Lucha contra el Síndrome Urémico Hemolítico” que, en este 2023, vino en forma de malas noticias: según los datos del último Boletín Epidemiológico Nacional, en lo que va del año, se registró un aumento de casos respeto a los dos años anteriores: hasta ahora se anotaron 159 pacientes, de los cuales 126 fueron menores de 5 años. Otros 122 casos tuvieron que ser internados, 57 estuvieron en terapia intensiva y se anotaron 3 muertes. Y lo peor es que, hasta ahora, no hay tratamientos disponibles sino que los médicos solo pueden estabilizar al paciente y darle «sostén» mientras la enfermedad sigue su curso.
De hecho aún siguen analizando los resultados, «pero ya sabemos que fueron alentadores y por eso vamos a solicitar a la Anmat iniciar en 2024 la Fase III para comprobar médicamente la efectividad de esta medicación para evitar muertes y disminuir la gravedad de la enfermedad, evitando que muchos pacientes terminen en diálisis y reduciendo la cantidad de trasplantados renales motivados por su causa».
En concreto, hasta ahora los investigadores probaron el suero en 16 hospitales, en una movida que involucró a 300 profesionales, que asistieron a una cincuentena de pacientes con SUH.
Los ensayos que vienen
«Para la próxima etapa de pruebas que ya estamos diseñando –en conjunto con los técnicos de Anmat– planeamos un ensayo masivo que llegará a 200 enfermos, de entre uno y 18 años de edad y se hará en simultáneo en una veintena de centros médicos de todo el país», le adelantó Colonna a este medio.
El SUH es una patología grave y endémica que, sólo en Argentina, registra 400 casos anuales, básicamente en chicos. De estos, uno de cada cinco terminará necesitando un trasplante de riñón ya que se ha convertido en la primera causa de insuficiencia renal aguda pediátrica y la segunda de insuficiencia crónica.
Terminar de probarlo será, además de un desafío médico, también una prueba de alta complejidad económica. Completar la Fase III necesita de una inversión cercana a los US$ 15 millones. Pero cuando finalmente esté listo será un medicamento que no solo salvará vidas argentinas, sino que podrá exportarse ya que el SUH no tiene opciones farmacológicas efectivas en ningún país del planeta.
De hecho, la doctora Vanesa Zylbermanm, directora técnica de Inmunova le contó que «hasta ahora no existe, en el mundo, un tratamiento específico para prevenir o curar esta enfermedad. Y aunque Argentina tenga récord de casos, también suelen registrarse brotes en otros países. Por eso pensamos que, si todo anda bien, además de aprovecharlo localmente podríamos exportar«.
Radiografía del SUH en Argentina
- Cada año se registran unos 400 casos al año, básicamente en chicos.
- 1 de cada 5 niños que recibe transplante de riñon fue a causa del SUH
- El SUH es 1° primera causa de insuficiencia renal aguda pediátrica.
- Es la 2° segunda causa de insuficiencia crónica.
- Su mortalidad asciende a entre el 2,5 y el 3% de los casos.
Fuente: Perfil